Satu pasukan saintis dari Sekolah Perubatan Lewis Katz di Temple University telah membangunkan satu kaedah untuk mengeluarkan DNA HIV dari sel-sel haiwan hidup. Dengan ujian revolusioner dan berjaya pasukan itu, penawar yang kekal untuk HIV akhirnya boleh dicapai.
Pasukan digunakan CRISPR / Cas-9, teknologi penyuntingan gen, untuk menghapus sel yang dijangkiti HIV-1. Pasukan ini menguji teknologi dalam tiga model haiwan berasingan. Dalam apa yang mereka sebut sebagai "model humanized", para saintis memindahkan sel imun manusia yang dijangkiti HIV ke dalam tikus dan berjaya menghapuskan virus itu. Ini menandakan saintis pertama kali dapat menghapuskan jangkitan dalam sel-sel manusia.
Pasukan itu diketuai oleh Wenhui Hu, Kini Profesor Madya di Pusat Metabolik Penyelidikan Penyakit dan Jabatan Patologi (sebelum ini di Jabatan Neurosains); Laura H. Carnell Profesor Neuroscience kamel Khalili, Pengerusi Jabatan Neurologi dan pengarah Pusat Neurovirology dan Pusat NeuroAIDS Komprehensif; dan Won-Bin Muda, yang merupakan penolong profesor radiologi di Universiti Pittsburgh School of Medicine semasa penyelidikan, tetapi baru-baru ini menyertai sekolah perubatan Temple sebagai saintis penyelidikan kanan.
TUN bercakap dengan Dr. Khalili untuk mendapatkan maklumat dalaman penyelidikan. Dia percaya kita akhirnya pada tahap di mana mungkin terdapat penawar untuk AIDS.
Dengan lebih daripada 30 tahun pengalaman dalam HIV, saya percaya kita telah mencapai tahap di mana teknologi yang ada untuk membangunkan strategi yang berkesan, termasuk penggunaan editing gen, mungkin dalam kombinasi dengan kaedah lain yang ada sekarang, untuk mengubati AIDS.
Pada masa ini, ubat antiretroviral (ARV) digunakan untuk merawat mereka yang dijangkiti HIV. Masalahnya, penggunaan ARV adalah rawatan dan bukannya penawar. Mereka boleh menghalang pertumbuhan virus, tetapi tidak dapat memperbaiki kerosakan yang telah diderita oleh HIV, atau menghapuskan virus sama sekali. Terapi ARV (CART) adalah mahal dan HIV melantun jika pesakit menangguhkan terapi mereka. Apabila virus merebak dan bilangan CD4 sel titik bawah sel-sel 200 setiap milimeter padu darah, virus HIV yang berkembang menjadi AIDS.
Pasukan kajian awal telah dijalankan ke atas tikus dan tikus. Setiap genom setiap sel dan organ haiwan terinfeksi HIV-1. Pasukan saintis kemudian meletakkan sistem penghantaran vektor yang berkaitan dengan virus adeno (rAAV) rekombinan. Ini membolehkan penyisipan molekul CRISP / Cas-9 ke dalam aliran darah haiwan yang dijangkiti. Apabila DNA haiwan itu dianalisis dua minggu kemudian, hasilnya mengejutkan. Tiada kesan HIV-1 dalam genom mana-mana tisu yang dijangkiti.
kajian baru-baru menyokong hasil penyelidikan awal pasukan. "Kajian baru kami lebih komprehensif," kata Hu dalam satu kenyataan. "Kami mengesahkan data dari kerja kami sebelum ini dan meningkatkan kecekapan strategi penyuntingan gen kami. Kami juga menunjukkan bahawa strategi ini berkesan dalam dua model tetikus tambahan, satu yang mewakili jangkitan akut dalam sel tikus dan yang lain mewakili jangkitan kronik, atau terpendam dalam sel manusia. "
Apa yang akan datang?
Khalili berasa positif bahawa pasukan itu dapat menjalani percubaan klinikal setahun dari sekarang jika mereka dapat memperoleh pembiayaan untuk meneruskan langkah seterusnya. "Langkah seterusnya adalah untuk menyelesaikan kajian pramatik dan ketoksikan sebelum memasuki ujian klinikal," kata Khalili. "Kami harap kami dapat menyelesaikannya dalam tempoh setahun dan kami sepatutnya berada dalam kedudukan untuk memasuki ujian klinikal. Hambatan yang menahan ujian klinikal adalah pembiayaan untuk kajian. "
Khalili memberitahu TUN bahawa beberapa penyelidikan yang lalu dibiayai oleh geran dari Institut Kesihatan Nasional (NIH), tetapi pemberian yang diberikan kepada Hu dan Khalili baru saja berakhir. Walaupun mereka masih mempunyai akses kepada geran yang dibiayai oleh NIH ke Pusat NeuroAIDS Komprehensif P30, yang dianugerahkan kepada Khalili dan beberapa rakannya, mereka tidak boleh menggunakan dana untuk meneruskan langkah seterusnya untuk kajian semasa. "Geran penyelidikan NIH biasanya tidak meliputi dana untuk jenis kajian praklinis dan ketoksikan yang perlu dilakukan untuk beralih ke klinik," kata Khalili.
. Pertubuhan Kesihatan Sedunia melaporkan bahawa sejak virus HIV yang pertama kali ditemui pada 1983, ia telah menjangkiti lebih daripada 70 juta orang dan membunuh 35 juta. Pada akhir 2015 terdapat 36.7 juta orang yang hidup dengan HIV, di peringkat global. Di Sub-Sahara Afrika setiap orang dewasa 1-25 dijangkiti virus.
Penemuan semasa ini boleh menghapuskan virus HIV sama sekali, jika kejayaan pasukan dengan tikus terus dengan primata dan akhirnya manusia. Pasukan penyelidik mempunyai matlamat masa depan untuk "mengulangi kajian di primata, model haiwan yang lebih sesuai di mana jangkitan HIV mendorong penyakit, untuk menunjukkan lagi penghapusan DNA HIV-1 dalam sel-sel T yang dijangkiti lateks dan tempat perlindungan lain untuk HIV-1 , termasuk sel-sel otak, "kata Dr. Khalili dalam satu kenyataan. "Matlamat akhir kami adalah percubaan klinikal dalam pesakit manusia."
