Penyelidik di Penn Engineering telah membangunkan mvGPT, alat penyuntingan genetik lanjutan yang menggabungkan penyuntingan dan peraturan gen dalam satu platform. Kejayaan ini boleh merevolusikan rawatan penyakit genetik.
Penyelidik di Sekolah Kejuruteraan dan Sains Gunaan Universiti Pennsylvania (Penn Engineering) telah melancarkan alat penyuntingan genetik revolusioner yang dikenali sebagai teknologi gangguan genetik serba boleh minimum (mvGPT). Teknologi ini, diperkenalkan dalam kertas diterbitkan dalam Nature Communications, mempunyai potensi transformatif untuk mengedit berbilang gen secara serentak dan mengawal ekspresinya, menawarkan harapan baharu untuk rawatan penyakit genetik yang kompleks.
"Bukan semua penyakit genetik semata-mata disebabkan oleh kesilapan dalam kod genetik itu sendiri," kata pengarang kanan Sherry Gao, Profesor Madya Presiden Penn Compact dalam Kejuruteraan Kimia dan Biomolekul dan Bioengineering, dalam sebuah Siaran akhbar. "Dalam sesetengah kes, penyakit dengan komponen genetik - seperti diabetes jenis I - adalah disebabkan oleh berapa banyak atau sedikit gen tertentu yang dinyatakan."
Secara tradisinya, alat berasingan diperlukan untuk penyuntingan gen dan peraturan ekspresi gen, membentangkan cabaran logistik dan teknikal dalam merawat penyakit dengan pelbagai komponen genetik.
Teknologi mvGPT yang inovatif menggabungkan fungsi ini ke dalam satu platform.
"Kami mahu membina satu platform yang boleh mengedit DNA dengan tepat dan cekap serta mengimbangi dan mengecilkan ekspresi gen," kata pengarang bersama pertama Tyler Daniel, seorang pelajar kedoktoran di Gao Lab, dalam siaran berita.
mvGPT telah menunjukkan ketepatan yang tidak pernah berlaku sebelum ini dalam penyuntingan dan peraturan berbilang gen bebas, yang sebelum ini tidak dapat dicapai.
“Setiap tugas berfungsi secara bebas. Seolah-olah kami mengambil kereta dengan sistem navigasi yang rosak dan membetulkan pepijat dalam sistem itu sambil meningkatkan kelantangan pada stereo dan mengecilkan penghawa dingin secara serentak,” tambah Daniel.
Dalam ujian ke atas sel hati manusia, mvGPT berjaya menyunting mutasi yang menyebabkan penyakit Wilson pada masa yang sama mengawal selia gen yang dikaitkan dengan rawatan diabetes jenis 1 dan menindas yang dikaitkan dengan amyloidosis transthyretin. Hebatnya, platform ini mencapai tugas-tugas ini dengan ketepatan dan kecekapan yang tinggi.
Salah satu aspek mvGPT yang paling menarik ialah potensinya untuk merawat pelbagai keadaan genetik.
Kejayaan pasukan dalam sel manusia hanyalah permulaan. Para penyelidik merancang untuk melanjutkan ujian mereka kepada model haiwan dan meneroka aplikasi untuk penyakit dengan komponen genetik, termasuk penyakit kardiovaskular.
"Semakin maju alat kita, semakin banyak yang boleh kita lakukan untuk merawat penyakit genetik," tambah Gao.
Teknologi gangguan genetik yang diterangkan dalam kajian itu juga menunggu kelulusan paten (nombor permohonan 63/712,648). Penyelidikan ini melibatkan sumbangan daripada Universiti Rice dan Kolej Perubatan Baylor, mencerminkan usaha kerjasama yang kuat.
Dengan memudahkan proses penghantaran alat genetik ke dalam sel dan membolehkan pengubahsuaian genetik pelbagai rupa, mvGPT berdiri untuk mengubah secara radikal cara saintis dan doktor mendekati penyakit genetik. Potensi untuk rawatan yang lebih mudah dan berkesan menandakan satu peristiwa penting dalam kejuruteraan genetik.
Apabila teknologi semakin maju dan diuji dalam sistem yang lebih kompleks, mvGPT boleh menjadi asas dalam rawatan dan pemahaman pelbagai keadaan genetik, yang membawa kepada era baharu perubatan ketepatan.